脐带血造血干细胞移植成功挽救7月龄罕见病患儿

中国干细胞集团联合复旦大学附属儿科医院，2日成功为7个月大的罕见病小患者千千进行了脐带血造血干细胞移植。

据介绍，千千患有极为罕见的“白细胞黏附缺陷症Ⅰ型”，免疫力低下，体重只有5公斤。此前中国并无采用脐带血治疗该种罕见病的案例。小千千也成为了当下可查到的患有该症，且成功获得救治的，年龄最小、体重最轻的患者。

据知，在世界范围内，治疗“白细胞黏附缺陷症Ⅰ型”多采用全相合外周血/骨髓移植治疗方法，该方法配型成功率低、配型周期长。用脐带血造血干细胞移植是最合适、最有效的治疗这类免疫缺陷病的方法之一。

中国干细胞集团方面当日告诉记者，“白细胞黏附缺陷症Ⅰ型”是因为基因缺陷，使白细胞不能黏附和穿过血管内皮细胞。患者的临床特征为反复严重细菌感染，局部无脓性物产生，伤口愈合差。这种疾是极难被正确诊断出来的。

小千千的家人告诉记者，千千的亲生姐姐，在5个月大时不幸夭折，其病症就是发热、蜂窝织炎、重症感染。此前，小千千曾在武汉市妇幼保健院等处接受检查，但均未得到正确诊断。最后，小千千辗转至复旦大学附属儿科医院。该院血液科主任钱晓文确诊孩子所患的是极为罕见的“白细胞黏附缺陷症Ⅰ型”。

采取脐带血造血干细胞移植是治疗该病的理想方案。中国干细胞集团透露，经过配型检索，该集团旗下的重庆市干细胞库很快配到了一份符合移植需求的脐带血造血干细胞。

国庆节，干细胞集团临床工作人员护送珍贵的脐带血乘飞机从重庆来沪。由于脐带血造血干细胞不能接受X光照射，必须随身携带，且对运输条件有非常严格要求，相关航空公司专门开辟了绿色通道。

2日，在上海市复旦大学附属儿科医院血液科无菌仓内，珍贵的脐带血造血干细胞被缓缓输入患者小千千的体内。看着脐带血缓缓流入小千千的体内，孩子父母百感交集。千千妈妈说，以前就听说过干细胞医疗，没想到会有这么好的效果。其他治疗方法做不到的事情，干细胞医疗却可做到。

钱晓文告诉记者，相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植，脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点。这位专家表示，除了能有效治疗部分免疫缺陷病、白血病、再生性障碍贫血等几十种疾病外，脐带血造血干细胞移植能治疗的疾病种类还在不断增加。

有着“中国造血干细胞移植之父”之称的中国工程院院士陆道培曾表示，从医学的角度，保存脐带血是有价值的。作为医生，他希望将来有更多病人在需要的时候能用上自体脐带血。

据了解，目前，中国干细胞集团已与全中国83家大型医院开展了临床移植合作，每年可为超过600例的病患提供脐带血造血干细胞的临床移植。在接受移植的患者中，体重超过30公斤的患者占78.66%，年龄超过18周岁的成人患者占58.60%，患者移植后两年的存活率达到82.80%，均位居国际先进水平。