慢粒白血病一旦确诊,首选的治疗方式就是用酪氨酸酶抑制剂(TKI)来维持。目前,针对Bcr-Abl融合基因的TKI靶向药物主要有伊马替尼、尼洛替尼及达沙替尼,但因为每位病人个体情况差异,在治疗的过程中部分慢粒患者会出现抗药、不耐受、突变和严重不良反应等现象。
众所周知,慢粒白血病分为慢性期、加速期与急变期,中位的生存期一般在3-5年,慢粒白血病一旦急变,预后会非常差。当慢粒患者治疗效果欠佳时,病情不但得不到缓解还可能出现进一步加重的局面。医学专家何广胜教授(江苏省人民医院-血液内科-主任医师)曾指出,在慢粒患者体内存在的白血病干细胞,能不受控制、异常活跃地进行复制并产生大量白血病细胞。而目前常用的酪氨酸激酶抑制剂(TKI) 对正在积极繁殖的增殖成熟CML细胞有效,能够抑制慢粒患者体内白血病干细胞的疯狂分裂增长,但却不能完全杀死和清除它。即便是已经实现无治疗缓解实现停药的慢粒患者,还是存在复发的可能性。
为了解决目前慢粒患者出现的治疗效果不佳等问题,并达到实现根治慢粒的目的 ,我国医学专家也一直在探索,希望可以研发出一种更强大的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),为患者提供更具安全性和更好疗效的靶向药物。2019年底历时十五年由我国自主研发的首个新型二代TKI——甲磺酸氟马替尼(豪森昕福®)获批上市,并被纳入我国2020年版《慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南》作为新诊断CML慢性期患者的一线治疗用药。
据氟马替尼(豪森昕福)中国III期临床研究(FESTnd)数据显示:与伊马替尼比较而言,氟马替尼具有更好的疗效,可产生更深、更快的细胞遗传学和分子学反应。同时,在药物安全性方面,氟马替尼也显示出良好的安全性和耐受性,避免了达沙替尼导致的肺动脉高压,胸水等问题;尼洛替尼导致的心血管和代谢异常等问题,以及伊马替尼出现的水肿,皮疹、骨痛等问题。这就意味着氟马替尼(豪森昕福)能使患者缓解病情几率更大,生存几率也更大,同时不良反应少生活质量也能得到大大提升。由此可见,氟马替尼(豪森昕福)可以作为慢粒患者的一种新的TKI用药选择。
医学人士称,慢粒白血病的靶向药治疗反应分为最佳反应、警告及治疗失败。根据医学评估结果,治疗警告以及失败的患者可在评价治疗依从性、患者的药物耐受性、合并用药的基础上及时进行BCR-ABL激酶区突变检测,并在专科医生的指导下来适时选择合适的TKI药物。
