世界首例基因编辑治疗肺癌人体试验开展 6股有望腾飞

11月17日讯

四川大学华西医院肿瘤科主任卢铀带领团队近日开展了世界上首例基于CRISPR-Cas9的基因编辑技术人类临床试验:他们从一位转移性非小细胞肺癌患者血液中提取免疫细胞,对其进行基因修改后再注入患者体内。

据科技日报11月17日消息,用其他基因编辑技术开展的早期临床试验已经表现出很好的疗效,而引入CRISPR技术,会让治疗变得更加简单高效。据《自然》杂志网站16日报道,卢铀这次的试验已经于今年7月获得医院伦理团评审通过。本计划8月就向病人注射经过CRISPR基因编辑的细胞,但因培养和扩增细胞比预期所用时间延长,试验不得不推迟到10月28日。

他们利用CRISPR技术让免疫细胞中负责编码PD-1蛋白的基因失去活性,然后在实验室对编辑过的细胞培养扩增,达到一定数量后再重新注入患者体内。PD-1蛋白能阻止免疫细胞产生应答反应,癌症细胞充分利用了PD-1的这一功能特性,不断在体内繁殖扩散。卢铀希望,经过修改后不再含有PD0-1蛋白的细胞能治好患者的肺癌。

卢铀表示,试验进展顺利,他们很快会对患者进行第二次注射,但因签有保密协议,他拒绝透露更多细节。整个试验计划有10人参加,每个病人根据病情会分别接受两次、三次或四次注射。研究人员会在注射之后的6个月内关注参与患者是否出现严重副作用,6个月后再评估该疗法的效果。

美国宾夕法尼亚大学免疫学专家卡尔·朱恩表示,CRISPR很有可能加速全世界竞相开展基因编辑疗法的人类临床试验。

分析人士称,基因编辑技术在人类基因治疗的应用及普及已是大势所趋、随着更深入的研究和发展,其商业价值不容小觑。此外,精准医学已于今年入选“十三五 ”百大项目,上升为国家战略,更为我国基因编辑技术的发展带来强有力的催化作用。A股上市公司中,拥有核心技术的个股值得重点关注。

重点个股解析

劲嘉股份:与国内基因编辑领域领先研究机构中山大学建立深度合作,切入CRISPR/CAs9编辑技术研究及应用领域。2015年12月公司与中山大学抗衰老研究中心签署了《战略合作意向书》,共同推进“基因编辑与细胞治疗”等生物技术科研成果的应用和产业化。随后公司又与中山大学签署了技术开发(合作)合同,目标是建立基于CRISPR/Cas9技术的地中海贫血疾病基因修正的技术体系。项目负责人黄军就2015年4月发表了全球第一篇有关利用CRISPR技术修正人类三原核胚胎致病基因的基础科学研究报告,入选《自然》2015年度对全球科学界产生重大影响的十大人物。

东富龙:增资9000万元获得上海伯豪生物技术有限公司34.0206%的股权,成为伯豪生物第一大股东。伯豪生物的主营业务为生物CRO技术服务业务,可提供基因组编辑技术-CRISPR/Cas9技术定制服务,已完成胃癌、肺癌、Hela、293T、肝癌等细胞的建系、20多种肿瘤细胞系CRISPR/Cas9测试、15个GEne的敲除和2个miRNA的删除等。2015年12月31日,公司发布公告拟投资不低于1亿元设立重庆精准医疗产业技术研究院,未来东富龙医疗将逐步建立基因测序、分子诊断、细胞治疗三大平台,打造精准医疗研、产、销为一体的大生态系统。

银河生物:2015年5月发布公告,斥资5亿元以增资并购方式取得投资标的南京生物的90%股份。南京生物是南京大学生物医药研究院和南京大学模式动物研究所的产业化平台,在利用各种基因编辑技术制作转基因模式动物上具有领先的技术和经验。未来将启动模式动物全球销售渠道建设,和肿瘤免疫治疗药物筛选和检测平台、转基因小鼠人源化平台建设以及基于平台所开发、引进创新型大分子药物产业化(含治疗肺癌、肝癌、淋巴瘤、肝硬化、帕金森氏症以及类风湿关节炎等疾病的新型药物),为上市公司布局精准医疗产业链奠定基础。

达安基因:达安基因为国内分子诊断龙头企业,积极布局IVD 全产业链。公司打通了从上游到下游的每一个环节,在上游公司代理LIFETech 的基因测序仪器以及销售自产仪器与试剂。同时,公司也提供基因测序服务,并已取得CFDA 的相关认证,可以开展无创产前筛查以及肿瘤诊断及治疗业务,有望带来业绩贡献。在下游,公司以关注诊断行业相关产品领域为重点,不断延伸公司的产业布局到大健康领域,形成了具有强大产业整合能力和扩张能力的发展平台优势,为公司的长期发展提供了强劲动力。

迪安诊断:迪安诊断为我国经营规模最大、诊断项目开展最齐全的医学诊断服务运营商。公司业务涵盖医疗诊断服务外包(独立医学实验室)、司法鉴定、诊断产品销售、诊断技术研发生产、CRO、健康管理等多个领域,已在环渤海湾、长三角、珠三角区域等14 个省市设立了19 家子公司,公司检测项目多达2000 多个,目前公司在规模、渠道以及产品线丰富程度上都积累了一定的优势,使公司在这个新兴行业处于主动地位。今年公司获得了第一批肿瘤诊断与治疗项目高通量基因测序技术临床应用试点资格,为公司在肿瘤测序领域开展业务占得先机。

荣之联:荣之联主要业务由云计算和IT 服务、大数据和物联网、生物云等三大业务板块组成。荣之联一直与华大基因有合作,凭借其在高性能计算和大容量存储方面积累的技术优势,为华大基因设计、建设和维护位于深圳和香港的生物信息超算中心。以解决基因测序形成的海量数据在并行计算和存储等方面的难题。今年,公司非公开发行股票募集10 亿元,分别投向支持分子医疗的生物云计算项目与投向基于车联网多维大数据的综合运营服务系统项目。生物云计算项目计划建立面向医疗机构,疾控中心,体检中心,生物基因测序公司等机构及个人用户的基于云计算架构的生物信息数据分析和存储平台,以提供满足生物信息海量存储,及时分析及大批量处理或快速现场处理的IT 服务。

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